La mamá de Nicolás Garau, el niño de dos años cuyo caso médico llegó a la Justicia, confirmó hace instantes una gran noticia a EL LIBERTADOR. Dijo que tras una intensa lucha, el próximo jueves, su hijo recibirá finalmente el medicamento más caro del mundo.
“Miércoles se interna en el Hospital Italiano y el jueves se infusiona”, detalló.
Se trata de un momento muy emotivo para la familia que encabezó una lucha incansable con tal de salvar la vida del niño que padece Atrofia Muscular Espeinal (AME) tipo 1.
“Estamos muy felices, pero no negamos que aun con miedo”, dijo.
“El día más feliz de nuestras vidas será el que veamos a Nico infundido con Zolgensma”, completó.
La familia recurrió a la Justicia en varias oportunidades, hasta que pudieron conseguir que el Estado y la obra social se hicieran caro de la compra del fármaco cuyo valor ronda los dos millones de dólares.
¿Por qué tan caro?
Zolgensma es un tratamiento para niños con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad de origen genético que impide el desarrollo adecuado de los músculos y que en su versión más severa suele causar la muerte durante los primeros años de vida.
Si bien no tiene cura, existen medicamentos que ayudan a contrarrestar sus efectos y, de estos, el más revolucionario es Zolgensma. El inconveniente, y motivo de la primera polémica que protagonizó, recae en su precio: US$2,1 millones.
Quienes nacen con AME presentan niveles bajos de una proteína que hacen posible que nos movamos: SMN. El cerebro la necesita para poder enviar órdenes a los músculos a través de unos nervios que bajan por la médula espinal.
La AME puede ser de cuatro tipos y se manifiesta, sobre todo, en la infancia. El tipo I, el que padece este niño correntino, es el más agresivo, ya que es muy raro que los pequeños que lo padecen lleguen a cumplir los dos años.
Los tipos II y III también presentan una esperanza de vida reducida, pues al no poder mover los músculos bien o del todo, estos se atrofian. El tipo IV se deja ver en la adultez, pasados los 30 años.
Zolgensma, es un tratamiento genético que busca reparar los genes para que sean capaces de producir esas proteínas en cantidades normales.